日前，合源生物与中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)联合宣布，靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。

据了解，这是继2020年12月被国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入“突破性治疗药物”后，CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，目前已构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物的研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

本次获得FDA授予孤儿药资格认定的CNCT19细胞注射液是合源生物的首个核心产品。据了解，CNCT19是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺，并获得了多项国家发明专利。

此前，CNCT19细胞注射液已在中国获批两项临床试验许可，分别针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病、复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。目前，这两项注册临床试验已处于Ⅱ期阶段。2020年12月，国家药监局药品审评中心(CDE)已将其列为“突破性治疗药物”，针对的适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病。

在2021年12月举行的第63届美国血液学会(ASH)年会上，合源生物与中国医学科学院血液病医院以海报展示的方式，联合公布了CNCT19细胞注射液治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的前期临床研究结果。研究显示，无论对于成人还是儿童r/r B-ALL患者，CNCT19细胞注射液均表现出优异的有效性及安全性。

据了解，本次获得FDA授予的孤儿药资格认定将加速CNCT19细胞注射液在美国的临床试验及注册上市进程。合源生物CMO陈长汀博士表示，非常高兴FDA授予CNCT19细胞注射液孤儿药资格认定和对该在研产品前期临床研究的优异有效性和安全性数据的认可。随着中国加入人用药品注册技术要求国际协调会(ICH)，中国境内临床试验逐渐与国际接轨，高质量临床试验数据是国际认可的保障。在ODD等有利政策支持下，公司将加速推进CNCT19通过FDA审批和上市以及全球临床开发计划。

CNCT19细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格是重要里程碑事件，标志着CNCT19细胞注射液全球化征程的正式开启。合源生物CEO吕璐璐博士表示：“未来，合源生物将继续以满足临床需求为导向，加速推进CNCT19细胞注射液的II期临床试验及全球商业化进程，同时推进CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系建设，让更多的自主创新的免疫细胞治疗药物从中国走向全球，参与国际竞争。”

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院副所院长王建祥教授表示：“急性淋巴细胞白血病，尤其是复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，CNCT19细胞注射液为全球这一患者群体带来了突破性的治疗选择和希望。所院将立足创新、引领发展，携手合源生物，打造免疫细胞治疗领域国家自主创新重要源头和原始创新主要策源地，建设具有全球号召力的细胞治疗基础研究、技术创新和产业应用体系，让更多的中国创新走向世界。”