君实生物昨日宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液(拓益)联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)患者的一线治疗新适应症的上市申请于近日获得国家药监局(NMPA)批准。这是特瑞普利单抗在中国获批的第11项适应症。

肝癌是世界范围内常见的消化系统恶性肿瘤，病理类型以肝细胞癌(HCC)为主(约占90%)。2022年，全球肝癌的年新发病例数和死亡例数分别为86.6万和75.9万。我国是肝癌大国，2022年肝癌新发病例数达到36.8万(占全球病例的42.4%)，居国内恶性肿瘤第4位；死亡31.7万(占全球病例的41.7%)，居国内恶性肿瘤第2位。由于起病隐匿，约70%-80%的中国肝癌患者首次诊断时已是中晚期，中位总生存期(OS)仅约10个月，5年生存率约12%。

此次新适应症的获批主要基于HEPATORCH研究(NCT04723004)的数据结果。HEPATORCH研究是一项国际多中心、随机、开放、阳性药对照的Ⅲ期临床研究，由中国科学院院士、复旦大学附属中山医院樊嘉教授担任主要研究者，在中国大陆、中国台湾和新加坡的57家临床中心开展，共入组326例患者。研究旨在评估与标准治疗索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗(TB方案)一线治疗不可切除或转移性HCC的有效性和安全性。

此前，HEPATORCH的研究成果在第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年中国临床肿瘤学会(CSCO)学术年会上首次发布，主要研究终点无进展生存期(PFS，基于独立影像评估)和OS达到“双终点阳性结果”。与索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗可显著延长患者的PFS和OS，两组中位PFS分别为5.8 vs. 4.0个月，疾病进展或死亡风险降低31%(HR=0.69，95% CI：0.525-0.913；P=0.0086)，两组中位OS分别为20.0 vs. 14.5个月，死亡风险降低24%(HR=0.76，95% CI：0.579-0.987；P=0.0394)。特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗组客观缓解率(ORR)较索拉非尼组显著提高，两组ORR分别为25.3% vs. 6.1%。同时，该联合疗法在晚期HCC患者中的安全性良好，毒性谱与已知单药毒性谱一致，未发现新的安全信号。

复旦大学附属中山医院樊嘉院士表示，免疫联合抗血管生成治疗已成为晚期肝癌一线治疗基石。“HEPATORCH研究充分验证了特瑞普利单抗在中国肝癌患者中的临床疗效，联合贝伐ORR高达25.3%，中位PFS为5.8个月，中位OS达到20.0个月。特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗的TB方案将造福更多中国晚期肝癌患者。”

“在‘十全实美’的基础上，特瑞普利单抗继续突破，迎来了其第11个适应症的正式获批，这让我们倍感振奋！”君实生物总经理兼首席执行官邹建军博士表示，作为全球肝癌疾病负担最重的国家，我国肝癌患者长期面临治疗选择有限的困境。君实生物长期聚焦全球肝癌治疗领域的临床需求，针对不同病程人群布局了运用多元联用策略的临床研究，旨在为肝癌患者提供更精准、更丰富的治疗选择。“我们将持续致力于该领域内的药物创新，为人类抗击肝癌事业注入更强大的‘中国智慧’。”