近日,国家医疗保障局、人力资源社会保障部联合公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2025年版)》,厦门特宝生物工程股份有限公司(以下简称“特宝生物”)自主研发的国家1类新药益佩生(通用名:怡培生长激素注射液)成功纳入该目录,将于2026年1月1日正式实施,此举将有效提升药物可及性,降低患者用药负担,惠及更广泛的矮小症患者群体。
据悉,我国儿童矮小症患病率约为3%,对应患者群体约760万人,但规范化诊疗比例不足5%,传统治疗方案的局限性是重要制约因素。儿童生长激素缺乏引发的生长缓慢,不仅会影响身高、降低生活质量,还可能诱发行为适应障碍、认知障碍、心理障碍及青春期发育迟缓等问题。作为全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素,益佩生主要用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致的生长缓慢,其创新的结构修饰可更大程度保留药物生物学活性,实现每周一次给药;配套的愈适达智能注射笔采用隐针设计,能减轻患儿注射恐惧,便于家长协助或患儿自行完成注射,保障用药安全性,有望打破“短效制剂每日注射依从性差、长效药物价格高且选择有限”的治疗困局。
在创新研发领域,特宝生物长期聚焦长效蛋白质药物研发,尤其在聚乙二醇修饰技术领域优势显著。经过近30年技术积累,公司已构建起以“聚乙二醇长效化药物”为核心的创新平台,依托该平台已上市多款聚乙二醇长效化国家1类新药,成长为国内聚乙二醇长效蛋白质领域的领军企业。研发投入上,2025年前三季度公司研发投入达3.12亿元,同比增长38.53%,为持续创新提供强劲支撑;同时公司还推动多平台技术协同创新,已建立聚乙二醇重组蛋白质修饰、蛋白质药物生产、药物筛选及优化三大核心技术平台,并在核酸药物、腺相关病毒(AAV)基因治疗等领域形成技术积累。
特宝生物表示,未来将持续加大研发创新力度,推出更多高质量、可及性强的创新治疗方案,助力儿童生长发育领域规范化诊疗,提升矮小症诊断率与诊疗率,让更多患儿及家庭获益,为“健康中国2030”战略贡献力量。
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